녹십자(대표 허은철)는 최근 헌터증후군 치료제 헌터라제(GC1111)에 대한 임상 2상 시험 진입을 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인 받았다고 12일 밝혔다.
이번 미국 임상에서는 경쟁약인 엘라프라제의 투여 용량(체중㎏당 0.5㎎)보다 두세 배(1.0~1.5㎎) 늘렸을 때 헌터라제의 효과와 안전성을 검증한다. 고용량 투여는 치료 효과를 그만큼 높다.
녹십자는 헌터라제를 2012년 국내 출시했다. 이전까지는 엘라프라제가 전 세계 유일한 헌터증후군 치료제였다. 헌터라제의 국내 시장 점유율은 2014년 50%를 넘어섰다. 지난해에는 남미, 북아프리카 등에 수출하며 200억원대 매출을 올렸다.
헌터증후군 발병 원인은 세포 내소기관 중 하나인 리소좀 내 IDS(Iduronate–2-sulfatase) 효소의 부재 혹은 결핍이다. 글로코사미노글리칸(Glycosaminoglycan: GAG, 산성뮤코다당)이 비정상적으로 세포 내에 축적되면 골격이상, 지능 저하 등 예측하기 힘든 각종 증상이 나타난다. 심할 경우 15세 전후에 조기 사망할 수 있다.
헌터증후군은 희귀질환이다. 국내 환자 70명, 미국 환자 500명, 전세계 알려진 환자는 2000여명에 불과하다. 하지만 치료제 가격이 고가인 탓에 전 세계 시장 규모는 약 6000억원정도다.
허은철 녹십자 사장은 “세계 최대 제약시장인 미국에서의 임상은 글로벌 제품으로의 도약을 위해 큰 의미가 있다”며 “환자의 삶의 질 향상에 기여할 뿐만 아니라, 헌터라제의 우수성과 차별적 경쟁력을 입증하는 계기가 될 것”이라고 말했다.
한편 헌터증후군 환자의 뇌 질환 개선을 위한 약인 GC1123은 곧 일본 임상에 돌입할 예정이다.
